Η βιοτεχνολογία στη μάχη κατά της πολλαπλής σκλήρυνσης

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια φλεγμονώδης πάθηση, η οποία χαρακτηρίζεται από την εμφάνιση πολλαπλών βλαβών στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό των πασχόντων. Τις βλάβες αυτές ονομάζουμε απομυελινωτικές πλάκες.

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια φλεγμονώδης πάθηση, η οποία χαρακτηρίζεται από την εμφάνιση πολλαπλών βλαβών στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό των πασχόντων. Τις βλάβες αυτές ονομάζουμε απομυελινωτικές πλάκες. Τα αίτια της νόσου δεν μας είναι ακόμη γνωστά. Ολες οι ενδείξεις όμως συγκλίνουν υπέρ της αλληλεπίδρασης κληρονομικών και περιβαλλοντικών παραγόντων.
Η κλινική εικόνα της πολλαπλής σκλήρυνσης παρουσιάζει μεγάλη ποικιλία εκδηλώσεων οι οποίες μπορεί να αφορούν την αισθητικότητα, την κίνηση, τις αυτόνομες λειτουργίες αλλά και τις νoητικές λειτουργίες και την ψυχική σφαίρα. Από άποψη κλινικής πορείας, η συχνότερη μορφή της στο 85% των ασθενών είναι η υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, η οποία παρουσιάζει εξάρσεις των νευρολογικών εκδηλώσεων (υποτροπές ή ώσεις) που εξελίσσονται σε διάρκεια ημερών και στη συνέχεια αποδράμουν σε διάρκεια εβδομάδων ή και σε διαφορετικό ρυθμό. Προσβάλλει κυρίως νέους ανθρώπους στην παραγωγικότερη φάση της ζωής τους και αποτελεί το συχνότερο μη τραυματικό αίτιο νευρολογικής αναπηρίας στον δυτικό κόσμο, με σοβαρές επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Σήμερα υπολογίζεται ότι πάνω από 2,5 εκατομμύρια άτομα πάσχουν από τη νόσο αυτή παγκοσμίως, ενώ στη χώρα μας ο αριθμός των ασθενών υπερβαίνει τις 11.000.
Παρότι οι παθογενετικοί μηχανισμοί της πολλαπλής σκλήρυνσης δεν έχουν ξεκαθαριστεί πλήρως, οι βλάβες στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό των ασθενών φαίνεται να είναι κατά κύριο λόγο ανοσολογικά διαμεσολαβούμενες. Το ανοσοποιητικό δηλαδή σύστημα, του οποίου ο φυσιολογικός κύριος ρόλος είναι η άμυνα κατά των ιών και των μικροβίων, κινητοποιείται κατά συστατικών του νευρικού συστήματος τα οποία αναγνωρίζει ως ξένα, με αποτέλεσμα τη δημιουργία εστιών φλεγμονής και ιστικής βλάβης.
Με το σκεπτικό αυτό, οι υπάρχουσες θεραπείες της πολλαπλής σκλήρυνσης έχουν ως στόχο να τροποποιήσουν ευνοϊκά την ανοσολογική απάντηση δρώντας κυρίως στα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος τα οποία φαίνεται να έχουν κεντρικό ρόλο στη δημιουργία των ιστικών βλαβών. Ωστόσο ως σήμερα δεν έχουμε τη δυνατότητα να αναστείλουμε οριστικά τη δραστηριότητα της νόσου. Τα τελευταία όμως χρόνια έχει αυξηθεί ο αριθμός των διαθέσιμων φαρμακευτικών παραγόντων για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης σε βαθμό που η νόσος να θεωρείται αντιμετωπίσιμη και συχνά δε με μεγάλη επιτυχία. Ολες οι διαθέσιμες θεραπευτικές λύσεις αφορούν χρόνιες νοσοτροποποιητικές θεραπείες, οι οποίες αποσκοπούν στην πρόληψη των εξάρσεων (ώσεων) της νόσου καθώς και στην πρόληψη της εγκατάστασης μόνιμης αναπηρίας.
Πρόσφατα ένα νέο φάρμακο προστέθηκε στις θεραπευτικές μας επιλογές. Η πεγκιντερφερόνη β-1α, η οποία εγκρίθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τον Ιούλιο του 2014 για την αντιμετώπιση της υποτροπιάζουσας μορφής της πολλαπλής σκλήρυνσης και είναι πια διαθέσιμη και στη χώρα μας. Η πεγκιντερφερόνη β-1α είναι ένα νέο μόριο το οποίο είναι προϊόν τροποποίησης της ιντερφερόνης β-1α με τη μέθοδο της πεγκυλίωσης. Η μέθοδος αυτή βασίζεται στη σύζευξη μιας αδρανούς αλυσίδας πολυαιθυλενογλυκόλης (PEG) στο ενεργό μόριο της ιντερφερόνης β-1α. Αποτέλεσμα της πεγκυλίωσης είναι η αύξηση του μεγέθους του μορίου της ιντερφερόνης και η τροποποίηση των ιδιοτήτων του, καθώς προστατεύεται από τους μηχανισμούς διάσπασης και απενεργοποίησης του οργανισμού με αποτέλεσμα να παρατείνεται η δραστικότητά του.
Η έγκρισή του από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων βασίστηκε σε μια από τις πιο εκτεταμένες κλινικές μελέτες που έγιναν ποτέ στην πολλαπλή σκλήρυνση, η οποία ανέδειξε την εξαιρετική αποτελεσματικότητα της πεγκιντερφερόνης β-1α σε καίριες παραμέτρους της νόσου, όπως είναι η πρόληψη της εμφάνισης υποτροπών και η εξέλιξη της αναπηρίας αλλά και της εμφάνισης νέων βλαβών όπως αυτές απεικονίζονται στη μαγνητική τομογραφία. Ταυτόχρονα, η μελέτη των δεδομένων ασφάλειας της πεγκιντερφερόνης β-1α έδειξε ότι δεν διαφέρουν από αυτά της γενικής κατηγορίας των ιντερφερονών, οι οποίες θεωρούνται αρκετά ασφαλείς και διαθέτουμε από αυτές εμπειρία από μεγάλο αριθμό ασθενών που ξεπερνά τα 20 έτη.
Eπειδή οι θεραπείες για την πολλαπλή σκλήρυνση είναι μακροχρόνιες, είναι σημαντικό να μπορούν να γίνουν καλά ανεκτές και να μην επιβαρύνουν την ποιότητα ζωής των ασθενών. Και στον τομέα αυτόν η πεγκυλίωση της ιντερφερόνης βήτα-1α αποτελεί σημαντική εξέλιξη για την κατηγορία των ιντερφερονών, δεδομένου ότι δίνει τη δυνατότητα της ελάχιστης συχνότητας χορήγησης (μόνο δύο φορές μηνιαίως) με υποδόρια ένεση, με ειδικά διαμορφωμένη πένα αυτοχορήγησης, η οποία ελαχιστοποιεί την οποιαδήποτε επιβάρυνση μπορεί να σχετίζεται με τη θεραπεία και βελτιώνει την ανοχή σε αυτή.
Συμπερασματικά, το φάρμακο αυτό αποτελεί σημαντική προσθήκη στο θεραπευτικό οπλοστάσιό μας, γιατί ο συνδυασμός της αποτελεσματικότητας, της ικανοποιητικής ασφάλειας και ανοχής της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης βήτα-1α αναμένεται να βελτιώσει την ποιότητα ζωής μεγάλου αριθμού συνανθρώπων μας με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Ο κ. Δημήτρης Παπαδόπουλος είναι νευρολόγος, νευροανοσολόγος, υπεύθυνος Ιατρείου Πολλαπλής Σκλήρυνσης Ιατρικού Αθηνών – Κλινικής Παλαιού Φαλήρου, επιστημονικός συνεργάτης Imperial College Λονδίνου.

ΕΝΤΥΠΗ ΕΚΔΟΣΗ

Ακολουθήστε στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Δείτε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, από
Αφιερώματα
ΒΗΜΑτοδότης
Σίβυλλα
Helios Kiosk