To 2025 που μόλις μας αποχαιρέτησε ήταν (άλλη) μία χρονιά κατά την οποία έγιναν άλματα στην ιατρική έρευνα αλλά και στην κλινική πρακτική – από εξατομικευμένες γονιδιακές «επιδιορθώσεις» και χρήση κυτταρικών θεραπειών για πολλές και διαφορετικές νόσους ως την εφαρμογή της πανταχού παρούσας πλέον τεχνητής νοημοσύνης (ΑΙ) στη διάγνωση πλήθους παθήσεων.
Ολη αυτή η πρόοδος αποτελεί παρακαταθήκη για το 2026 που μόλις ανέτειλε και το οποίο προσδοκούμε να γεμίσει πολλά πρωτοσέλιδα με ιατρικά επιτεύγματα προς όφελος του παγκόσμιου πληθυσμού. Ας δούμε κάποια από τα πιο νευραλγικά πεδία όπου αναμένονται σημαντικές εξελίξεις:
Η εξατομικευμένη γενετική «επιδιόρθωση» απογειώνεται
Ο μικρούλης ΚJ Muldoon έγινε διάσημος τον περασμένο Ιούνιο καθώς ήταν ο πρώτος ασθενής παγκοσμίως στον οποίο εφαρμόστηκε, από ειδικούς του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφειας στις ΗΠΑ, εξατομικευμένη γενετική παρέμβαση με χρήση του μοριακού ψαλιδιού CRISPR προκειμένου να αντιμετωπιστεί η σπάνια μεταβολική διαταραχή του κύκλου της ουρίας από την οποία έπασχε.
Η περίπτωσή του, που παρουσιάστηκε διεξοδικά στο ΒΗΜΑ-Science (στο άρθρο με τίτλο «Ο πρώτος ασθενής με εξατομικευμένη γενετική “επιδιόρθωση”»), ήταν μόνο η αφετηρία του μακρού, όπως όλα δείχνουν, δρόμου της εφαρμογής εξατομικευμένων γονιδιακών θεραπειών. Φέτος αναμένεται να ξεκινήσουν δύο κλινικές δοκιμές εξατομικευμένων γονιδιακών παρεμβάσεων σε παιδιά με σπάνιες γενετικές διαταραχές.
Η ομάδα που εφήρμοσε τη θεραπεία στον ΚJ σχεδιάζει να ζητήσει έγκριση από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) προκειμένου να «τρέξει» μια κλινική δοκιμή στη Φιλαδέλφεια, η οποία θα αφορά περισσότερα παιδιά με σπάνιες μεταβολικές διαταραχές, οι οποίες προκαλούνται από παραλλαγές σε επτά γονίδια και μπορούν να διορθωθούν με τον ίδιο τύπο γονιδιακής «επεξεργασίας» που εφαρμόστηκε στην περίπτωση του ΚJ.
Παράλληλα, άλλη ομάδα ελπίζει ότι θα ξεκινήσει παρόμοια κλινική δοκιμή για την αντιμετώπιση γενετικών διαταραχών του ανοσοποιητικού συστήματος μέσα στο 2026.
Ισως η φετινή χρονιά σηματοδοτήσει και την πρώτη έγκριση γονιδιακής θεραπείας η οποία μπορεί να επιβραδύνει μία από τις πιο ολέθριες κληρονομικές νευροεκφυλιστικές νόσους, τη νόσο του Χάντινγκτον – πρόκειται για μια νόσο που πλήττει περί το μισό εκατομμύριο άτομα παγκοσμίως «χτυπώντας» συνήθως τις πιο παραγωγικές ηλικίες, μεταξύ 30 και 55 ετών, και οδηγώντας στον θάνατο ακόμη και μέσα σε μία δεκαετία από τη διάγνωση.
Αυτή την προοπτική δίνει η «μητέρα» της θεραπείας, η εταιρεία uniQure με έδρα το Αμστερνταμ, μετά τα πολύ επιτυχημένα αποτελέσματα κλινικής δοκιμής που αφορούσαν 12 ασθενείς σε πρώιμο στάδιο της νόσου και τα οποία έδειξαν επιβράδυνση της ασθένειας κατά 75% σε διάστημα τριών ετών, ωθώντας την εταιρεία να αναζητήσει φέτος έγκριση αρχικώς στις ΗΠΑ και στη συνέχεια σε ΕΕ και Ηνωμένο Βασίλειο.
Οι CAR-T θεραπείες βάζουν… πλώρη και για άλλα (θεραπευτικά) λιμάνια
Τα τελευταία χρόνια οι CAR-T θεραπείες, κυτταρικές θεραπείες «κομμένες και ραμμένες» στα μέτρα του κάθε ασθενούς, έχουν αλλάξει σημαντικά το τοπίο αντιμετώπισης καρκίνων όπως τα λεμφώματα και οι λευχαιμίες. Αυτές βασίζονται σε απομόνωση Τ κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος, σε γενετική τροποποίησή τους ώστε να αναζητούν και να καταστρέφουν τα Β κύτταρα, τα οποία συνδέονται με αιματολογικούς καρκίνους, και σε επανέγχυσή τους στον οργανισμό.
Πιο πρόσφατα οι ερευνητές σκέφτηκαν ότι αυτού του τύπου οι θεραπείες θα μπορούσαν να αποδειχθούν πολύτιμες και ενάντια σε αυτοάνοσα νοσήματα που «κυβερνώνται» από τα Β κύτταρα – νοσήματα που αφορούν εκατομμύρια ανθρώπους, όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα, η πολλαπλή σκλήρυνση (σκλήρυνση κατά πλάκας), ο ερυθηματώδης λύκος, η νόσος Sjogren, η μυασθένεια Gravis, η φλεγμονώδης μυοσίτιδα, η οπτική νευρομυελίτιδα, το σκληρόδερμα.
Μάλιστα στην CAR-T πρωτοπορία ενάντια στα αυτοάνοσα βρίσκεται και ένας Ελληνας, ο καθηγητής και διευθυντής στην Πανεπιστημιακή Κλινική Αιματολογίας – Ογκολογίας του Πανεπιστημίου του Μαγδεμβούργου Δημήτριος Μουγιακάκος, ο οποίος ήταν ο πρώτος επιστήμονας παγκοσμίως που χορήγησε CAR-T κύτταρα ενάντια στον ερυθηματώδη λύκο και στη μυασθένεια Gravis (η έρευνά του παρουσιάστηκε μέσα στο 2025 από το ΒΗΜΑ-Science σε άρθρο με τίτλο «CAR-T κύτταρα πολεμούν τα αυτοάνοσα»).
H νέα αυτή «καριέρα» των (πανάκριβων ομολογουμένως) CAR-T θεραπειών ενάντια στα αυτοάνοσα αναμένεται, όπως όλα δείχνουν, να συνεχιστεί με αμείωτο ρυθμό μέσα στο 2026. Είναι χαρακτηριστικό ότι βρίσκονται σε εξέλιξη πολλές κλινικές δοκιμές ενάντια στον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο, στο σκληρόδερμα και άλλες αυτοάνοσες νόσους των οποίων τα αποτελέσματα αναμένονται μέσα στη χρονιά που μόλις ξεκίνησε.
Μία εξ αυτών των θεραπειών, η miv-cel της βιοφαρμακευτικής εταιρείας Kyverna Therapeutics, πιθανώς να κόψει πρώτη το νήμα της παρθενικής έγκρισης από τον FDA CAR-T θεραπείας ενάντια στα αυτοάνοσα και συγκεκριμένα ενάντια στο σύνδρομο δύσκαμπτου (ή καθηλωμένου) ατόμου – μια νόσος που έγινε γνωστή παγκοσμίως καθώς από αυτή πάσχει η διάσημη τραγουδίστρια Σελίν Ντιόν.
Η παρασκευάστρια εταιρεία της ανέφερε ότι μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2026 θα υποβάλει αίτηση για έγκριση της θεραπείας της στις ΗΠΑ. Με βάση προσφάτως ανακοινωθέντα αποτελέσματα, η εφάπαξ χορήγηση της θεραπείας σε 26 ασθενείς προσέφερε σημαντική βελτίωση της κινητικότητας – ήταν χαρακτηριστικό ότι από τους 12 ασθενείς που χρειάζονταν υποστήριξη προκειμένου να περπατούν το 67% δεν είχε πλέον τέτοια ανάγκη μετά τη λήψη της θεραπείας. Παράλληλα όλοι οι ασθενείς σταμάτησαν να λαμβάνουν ανοσοθεραπεία για την αντιμετώπιση της νόσου τους.
Αλλά και στο πεδίο του καρκίνου από το οποίο ξεκίνησαν, οι CAR-T θεραπείες υπόσχονται πολλά και σημαντικά για το 2026 – μεταξύ άλλων επέκταση και σε άλλες αιματολογικές κακοήθειες αλλά και ενάντια σε συμπαγείς όγκους.
Γενικώς, πάντως, το μεγάλο στοίχημα πλέον ακούει στο όνομα αλλογενείς (allogeneic) CAR-T θεραπείες – πρόκειται για την επόμενη γενιά ανοσοθεραπείας με CAR-T κύτταρα, στην οποία δεν χρησιμοποιούνται κύτταρα του κάθε ασθενούς αλλά υγιών δοτών.
Μια προσέγγιση που στοχεύει στο να υπάρχουν έτοιμα προς χρήση κύτταρα για χορήγηση σε ασθενείς παρακάμπτοντας τον σημαντικό σκόπελο της χρονοβόρας και κοστοβόρας διαδικασίας δημιουργίας αυτόλογων θεραπειών, αλλά και εκείνον της περιορισμένης πρόσβασης πολλών ασθενών στις θεραπείες. Πολλές και διαφορετικές κλινικές δοκιμές της νέας αυτής προσέγγισης θα περάσουν σε προχωρημένη φάση μέσα στο 2026. Συνολικά οι περισσότερες από 200 δοκιμές CAR-T κυττάρων που βρίσκονται σε εξέλιξη παγκοσμίως δείχνουν τη δυναμική των κυτταρικών αυτών θεραπειών ενάντια σε πλήθος νόσων και τα αποτελέσματά τους αναμένονται με ιδιαίτερο ενδιαφέρον από γιατρούς και ασθενείς.
Εδώ mRNA, εκεί mRNA, παντού mRNA
Το αγγελιαφόρο RNA (mRNA) δεν ανήκε σίγουρα στις ορολογίες που χρησιμοποιούσε καθημερινά ο μέσος άνθρωπος πριν από την πανδημία της COVID-19. Ωστόσο εν μία νυκτί έγινε απολύτως… οικείο σε δισεκατομμύρια άτομα παγκοσμίως. Διόλου τυχαία, αφού αποτέλεσε τη βάση πολλών από τα εμβόλια που λάβαμε ενάντια στον πανδημικό κορωνοϊό SARS-CoV-2.
Το mRNA όμως δεν εξάντλησε την «καριέρα» του. Ηρθε για να μείνει και να δώσει ελπίδα ενάντια και σε πολλές άλλες νόσους, όπως αποδεικνύουν οι περισσότερες από 70 κλινικές δοκιμές με βάση το mRNA που διεξάγονται αυτή τη στιγμή παγκοσμίως, αρκετές εκ των οποίων εκτιμάται ότι θα αποδώσουν καρπούς μέσα στο 2026.
Κλινικές δοκιμές που αφορούν θεραπευτικά εμβόλια για τον καρκίνο – όπως για παράδειγμα το εμβόλιο της Moderna (mRNA-4157/V940) ή της BioNTech (BNT116) ενάντια στον καρκίνο του πνεύμονα ή το εμβόλιο της Moderna για το μελάνωμα και το ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα (αμφότεροι καρκίνοι του δέρματος).
Η λογική πίσω από αυτά τα εμβόλια, ορισμένα εκ των οποίων είναι εξατομικευμένα (όπως το mRNA-4157/V940 που δημιουργείται με βάση τις μεταλλάξεις του κάθε ασθενούς) ενώ άλλα «ευρείας χρήσης» (όπως το BNT116 το οποίο παρέχει ένα στάνταρ σετ καρκινικών αντιγόνων, γεγονός που το καθιστά πολύ πιο εύκολο για χρήση σε πολλούς και διαφορετικούς ασθενείς), είναι η εκπαίδευση του ανοσοποιητικού συστήματος ώστε να πολεμήσει τον καρκίνο.
Κλινικές δοκιμές διεξάγονται όμως και για προληπτικά mRNA εμβόλια ενάντια σε παθογόνα όπως η γρίπη αλλά και η γρίπη των πτηνών. Ερευνητές εξετάζουν επίσης τη χρήση συνδυαστικών εμβολίων που θα καλύπτουν τη γρίπη και την COVID-19 ταυτοχρόνως.
Σε ό,τι αφορά μάλιστα συγκεκριμένα τη γρίπη των πτηνών, η οποία, σύμφωνα με πολλούς ειδήμονες, αποτελεί σημαντική πανδημική απειλή, εμβόλιο της Moderna αναμένεται να εισέλθει σε προχωρημένη φάση κλινικών δοκιμών στις ΗΠΑ και στο Ηνωμένο Βασίλειο στις αρχές του 2026, μετά από μεγάλη (οικονομική) αβεβαιότητα σχετικά με τη συνέχιση των δοκιμών του.
Και αυτό διότι η κυβέρνηση Τραμπ ακύρωσε συμβόλαιο της τάξεως των 700 εκατ. δολαρίων το οποίο είχε συνάψει με την εταιρεία για την ανάπτυξη του εμβολίου. Πριν από μερικές ημέρες, η Moderna εξασφάλισε χρηματοδότηση περίπου 55 εκατ. δολαρίων από τον Συνασπισμό για Καινοτομίες Ετοιμότητας απέναντι σε Επιδημίες (CEPI) και έτσι η κλινική δοκιμή θα «τρέξει» κανονικά δείχνοντας τον δρόμο, σύμφωνα με την εταιρεία, για τον μεγάλο στόχο που είναι η ανάπτυξη mRNA εμβολίων μέσα σε 100 ημέρες από τη στιγμή που ένα παθογόνο θα προκαλέσει πανδημία.
Τα πεδία όμως στα οποία δοκιμάζεται η mRNA προσέγγιση δεν έχουν τελειωμό. Ηδη διεξάγονται προκλινικές μελέτες με χρήση του mRNA ενάντια σε ανθεκτικές βακτηριακές λοιμώξεις, αλλά και μελέτες που αφορούν την αντιμετώπιση σπάνιων γενετικών νόσων μέσω της χρήσης του mRNA ώστε να εκφράζει πρωτεΐνες που λείπουν ή θεραπευτικές πρωτεΐνες. Συνολικά ανοίγεται ένα ερευνητικό πεδίο… δόξης λαμπρόν για το αγγελιαφόρο RNA, ένα τόσο δα μόριο με τεράστιες προοπτικές.
Η ΑΙ πανταχού παρούσα στην ιατρική
Εχει ήδη μετατραπεί σε πολύτιμο βοηθό των γιατρών αποτελώντας τον καλύτερο διαγνώστη στο πλευρό τους. Μπορεί μέσα σε ελάχιστο χρόνο να «δει» αυτά που πιθανώς ξεφεύγουν από το ανθρώπινο μάτι. Η τεχνητή νοημοσύνη (ΑΙ) δίνει δυναμικό «παρών» στην ιατρική, τόσο στην κλινική πράξη όσο και στην έρευνα, όπου οι αλγόριθμοι που αναπτύσσονται συμβάλλουν στη διεξαγωγή μελετών σε χρόνο dt σε σχέση με το παρελθόν, και αναμένεται να προσφέρει ακόμη περισσότερα στα χρόνια που έρχονται.
ΑΙ συστήματα έχουν ήδη λάβει έγκριση στις ΗΠΑ για ταχύτερη και ακριβέστερη διάγνωση των εγκεφαλικών επεισοδίων, των καταγμάτων αλλά και του καρκίνου μειώνοντας σημαντικά τις καθυστερημένες διαγνώσεις.
Το 2026 αναμένεται να σηματοδοτήσει την ευρύτερη εφαρμογή της πολυτροπικής ΑΙ, η οποία ενσωματώνει δεδομένα από πολλές πηγές: απεικονιστικές τεχνικές όπως η αξονική και η μαγνητική τομογραφία, ηλεκτρονικούς φακέλους ασθενών, γενετικά δεδομένα αλλά και κλινικές παρατηρήσεις με απώτερο στόχο την ακόμη πιο πρώιμη διάγνωση νόσων και την έγκαιρη αντιμετώπισή τους.
Παράλληλα, ακόμη πιο εξελιγμένα ΑΙ μοντέλα αναμένεται να συμβάλουν σημαντικά στον σχεδιασμό νέων φαρμάκων πολύ πιο γρήγορα και οικονομικά από τις υπάρχουσες μεθόδους, ενώ η ΑΙ εκτιμάται ότι θα αποτελέσει και πολύτιμο σύμβουλο ελέγχου της πιθανής τοξικότητας και της μοριακής συμπεριφοράς πειραματικών φαρμακευτικών μορίων προτού εκείνα μπουν σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους – μια διαδικασία που θα βοηθήσει στον καλύτερο σχεδιασμό ασφαλών φαρμάκων για χρήση στον άνθρωπο.
Και βέβαια η ΑΙ αναμένεται να αλλάξει ακόμη πιο δυναμικά φέτος το τοπίο της περίθαλψης αναλαμβάνοντας πολλαπλούς ρόλους: τη γραφειοκρατική δουλειά που εξαντλεί τους γιατρούς στα νοσοκομεία, τον σχεδιασμό σχετικά με τις ανάγκες σε κλίνες, όργανα, εργαλεία και αναλώσιμα αλλά και τη στενή παρακολούθηση σχετικά με την έκβαση των ασθενών και τον κίνδυνο επανανοσηλείας τους.
Σύμφωνα με πολλούς ειδήμονες, η ΑΙ δεν ήρθε για να «κλέψει» τις δουλειές των γιατρών αλλά για να τους βοηθήσει να μην αναλώνονται σε δευτερεύουσες εργασίες και να επικεντρώνονται στο αντικείμενό τους, γεγονός που θα έχει διττό όφελος: τόσο για τους ίδιους όσο και για τους ασθενείς τους.
Αγωνιστές GLP-1: από την παχυσαρκία στους εθισμούς
Οι αγωνιστές του υποδοχέα GLP-1 που έχουν έγκριση για χρήση σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 2 καθώς και σε παχύσαρκα άτομα έχουν μετατραπεί ίσως στα πιο διάσημα lifestyle φάρμακα παγκοσμίως, τα οποία λαμβάνονται από διάσημους ηθοποιούς του Χόλιγουντ, τραγουδιστές και influencers ως εκατομμύρια ανθρώπους, ασθενείς και μη, για την απώλεια βάρους (συχνά χωρίς οι λήπτες να πληρούν τις προϋποθέσεις που απαιτούνται για τη χορήγησή τους, γεννώντας την εύλογη απορία σχετικά με το ποιος, πώς και γιατί τα συνταγογραφεί).
Το τελευταίο διάστημα, όμως, ανέκδοτες αναφορές ληπτών των φαρμάκων έδειξαν έναν νέο δρόμο χρήσης τους: άτομα που λάμβαναν GLP-1 άρχισαν να αναφέρουν ότι μείωσαν ή και έκοψαν το αλκοόλ, το κάπνισμα, τα οπιοειδή. Ετσι έχουν ήδη ξεκινήσει μελέτες – οι περισσότερες σε προκλινικό επίπεδο – σχετικά με τη χρήση των αγωνιστών GLP-1 ενάντια σε εθισμούς, καθώς φαίνεται ότι τα φάρμακα αυτά δρουν και σε περιοχές του εγκεφάλου που εμπλέκονται στην ανταμοιβή.
Ορισμένες μικρού εύρους κλινικές μελέτες σε ανθρώπους δείχνουν ήδη μείωση της κατανάλωσης αλκοόλ, ακόμη και κατά 40%, αλλά και του καπνίσματος σε άτομα που λαμβάνουν τα συγκεκριμένα φάρμακα.
Μέσα στο 2026 αναμένεται το «άνοιγμα» τέτοιων κλινικών δοκιμών ώστε να συμπεριλάβουν περισσότερα άτομα προκειμένου να αποδειχθεί αν οι αγωνιστές GLP-1 είναι αποτελεσματικοί, αλλά ταυτοχρόνως και ασφαλείς για τα άτομα με εξαρτήσεις – δεδομένου ότι συνδέονται με παρανέργειες όπως η ναυτία και τα γαστρεντερικά προβλήματα, οι οποίες μπορεί να περιπλέξουν τη λήψη τους. Το μέλλον θα δείξει…
