Σημαντικά νέα έρχονται από τον χώρο της ιατρικής και δίνουν ελπίδα σε όσους νοσούν από καρκίνο του παγκρέατος. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έδωσε επιταχυνόμενη έγκριση σε ένα επαναστατικό φάρμακο κατά του καρκίνου, το πειραματικό χάπι daraxonrasib, που αναπτύχθηκε από τη βιοτεχνολογική εταιρεία Revolution Medicines και παρουσίασε εντυπωσιακά αποτελέσματα στις πρώτες κλινικές δοκιμές.
Στα 69 της χρόνια η Debby Orcutt διαγνώστηκε πέρσι με καρκίνο του παγκρέατος και ο γιατρός της αρνήθηκε να της πει πόσος χρόνος ζωής της απέμενε. Με ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές, γράφτηκε σε μια κλινική δοκιμή για ένα πειραματικό φάρμακο. «Το είδα σαν, τι έχω να χάσω; Θα πεθάνω έτσι κι αλλιώς» είπε σύμφωνα με τη Washington Post.
Μια αξονική εξέταση την περασμένη εβδομάδα έδειξε ότι ο όγκος της είχε συρρικνωθεί κατά 64% από τότε που ξεκίνησε το φάρμακο τον Ιανουάριο, σύμφωνα με τον σύζυγό της. Αυτό το είδος των κλινικών ενδείξεων έχει προκαλέσει αισιοδοξία και οδήγησε τη διοίκηση Τραμπ να το θέσει σε μια νέα, ταχεία πορεία για έγκριση.
Τι έδειξε η αρχική δοκιμή
Στην αρχική δοκιμή, η οποία περιλάμβανε 83 ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος, οι όγκοι συρρικνώθηκαν στο 29% των ασθενών, ενώ το 90% δεν εμφάνισε νέα ανάπτυξη όγκου.
Ο μέσος χρόνος επιβίωσης αυξήθηκε σε 15,6 μήνες, δηλαδή περίπου διπλάσιος από τον αναμενόμενο για αυτή την ασθένεια.
Ταχεία έγκριση υπό τη διοίκηση Τραμπ
Τον Οκτώβριο ο FDA χορήγησε στο φάρμακο της Revolution Medicines επιταχυνόμενη αξιολόγηση στο πλαίσιο του προγράμματος «Commissioner’s National Priority Voucher», το οποίο μπορεί να μειώσει τον χρόνο αξιολόγησης από έναν χρόνο σε μόλις έναν μήνα.
Άλλα φάρμακα που στοχεύουν την υπογονιμότητα, τον διαβήτη τύπου 1, την απώλεια ακοής, την τύφλωση, τον εθισμό και σπάνιες αιματολογικές διαταραχές έχουν επίσης λάβει προτεραιότητα στο ίδιο πρόγραμμα.
Ο εκπρόσωπος του Υπουργείου Υγείας των ΗΠΑ Andrew Nixon δήλωσε ότι η διαδικασία θα είναι «επιταχυνόμενη χωρίς να υπονομεύεται η επιστημονική αυστηρότητα».
Ορόσημο στην έρευνα για τον καρκίνο
Η εταιρεία ανέπτυξε έναν τρόπο να μπλοκάρει τις μεταλλαγμένες πρωτεΐνες RAS, οι οποίες για χρόνια θεωρούνταν «απρόσβλητες» από φάρμακα. Όταν τα γονίδια RAS μεταλλαχθούν, προκαλούν ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των κυττάρων.
Το 2013, ο καθηγητής Kevan Shokat, συνιδρυτής της Revolution Medicines, ανέπτυξε έναν μηχανισμό που αναστέλλει τα σήματα αυτών των γονιδίων και στη συνέχεια τον προσαρμόσε για άλλες πρωτεΐνες.
«Πολλοί επιστήμονες πίστευαν ότι αυτό θα κατέστρεφε υγιή κύτταρα, όμως οι μελέτες σε ζώα δεν έδειξαν τοξικές επιδράσεις» δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας, Mark Goldsmith.
Ελπιδοφόρα αλλά περιορισμένα αποτελέσματα
Αν και το daraxonrasib έχει παρατείνει τη ζωή ορισμένων ασθενών, δεν θεωρείται ακόμη οριστική θεραπεία. Σε άλλη μελέτη με 40 ασθενείς, το 95% παρουσίασε παρενέργειες και το 35% σοβαρές αντιδράσεις.
Ο Δρ. Brian Wolpin του Ινστιτούτου Καρκίνου Dana-Farber δήλωσε: «Αυτό το φάρμακο μπορεί να αποτελέσει ορόσημο στην έρευνα για τον καρκίνο του παγκρέατος», επισημαίνοντας ότι συρρικνώνει τους όγκους και μειώνει τον πόνο των ασθενών.
Ένας από τους πιο θανατηφόρους καρκίνους
Ο καρκίνος του παγκρέατος είναι η τρίτη αιτία θανάτου από καρκίνο στις ΗΠΑ, με μόλις 13% των ασθενών να επιβιώνουν πάνω από πέντε χρόνια. Στις περιπτώσεις μετάστασης, το ποσοστό επιβίωσης πέφτει στο 3%.
Η Anna Berkenblit, επικεφαλής του Pancreatic Cancer Action Network, χαιρέτισε την ταχεία έγκριση του φαρμάκου. «Η στόχευση των μεταλλάξεων RAS με αυτό το φάρμακο είναι ένα πραγματικό άλμα προς τα εμπρός στη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος» είπε.
Ελπίδα μέσα από τις πειραματικές θεραπείες
Η 55χρονη μοριακή βιολόγος Pranati Perati ξεκίνησε τη θεραπεία το 2023 αφού άλλες αγωγές απέτυχαν. Το φάρμακο ανέστειλε την ανάπτυξη των όγκων για δύο χρόνια, προσφέροντάς της, όπως είπε, «παραπάνω χρόνο ζωής».
Το σύστημα επιταχυνόμενης έγκρισης του FDA αναμένεται να προσφέρει νωρίτερη πρόσβαση σε νέα αντικαρκινικά φάρμακα, αν και οι ειδικοί προειδοποιούν ότι η ταχύτητα δεν πρέπει να γίνεται εις βάρος της επιστημονικής εγκυρότητας.
