Έντονη είναι η ανησυχία των ασθενών με σπάνιες παθήσεις από τις διατάξεις του νέου νομοσχεδίου του Υπουργείου Υγείας το οποίο αναμένεται να κατατεθεί σχετικά σύντομα στη Βουλή. Ειδικότερα το Άρθρο 12 του νομοσχεδίου προβλέπεινέες διαδικασίες στην εισαγωγή νέων καινοτομών θεραπειών για σπάνια νοσήματα (ορφανά φάρμακα) με τους εκπροσώπους της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) να προειδοποιούν ότι οι προτεινόμενες ρυθμίσεις ενδέχεται να περιορίσουν την πρόσβαση σε θεραπείες για χιλιάδες ασθενείς.

Σε μια εκτενή παρέμβαση στο πλαίσιο της δημόσιας διαβούλευσης του νομοσχεδίου η οποία ολοκληρώθηκε τη Δευτέρα 27/4, η ένωση σχολιάζει το σχετικό άρθρο το οποίο αφορά στην τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), μέσω του οποίου εγκρίνεται η πρόσβαση ασθενών σε ορφανά φάρμακα που δεν αποζημιώνονται ακόμη στη χώρα. Η βασική αλλαγή είναι η εισαγωγή ενός νέου κριτηρίου. Συγκεκριμένα ένα ορφανό φάρμακο θα μπορεί να εγκρίνεται για αποζημίωση στην Ελλάδα μόνο εφόσον αποζημιώνεται ήδη σε 5 από 11 κράτη μέλη της Ε.Ε. , κάτι το οποίο ισχύει για όλα τα καινοτόμα φάρμακα ή σε 4 από 11 ειδικά για τα ορφανά φάρμακα.

Σύμφωνα με την Ε.Σ.Α.Ε., το κριτήριο αυτό είναι «οριζόντιο και δυσανάλογο», καθώς δεν λαμβάνει υπόψη τις ιδιαιτερότητες των σπανίων νοσημάτων. Ένα από τα βασικά σημεία κριτικής της ‘ενωσης είναι η απουσία τεκμηρίωσης. Όπως επισημαίνεται, η ρύθμιση δεν συνοδεύεται από:

  • μελέτη οικονομικού αντικτύπου
  • ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας
  • αξιολόγηση υγειονομικών συνεπειών

Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει σαφής ένδειξη πως τα μέτρα θα επιτύχουν τον στόχο της δημοσιονομικής εξυγίανσης, ενώ αντίθετα, προειδοποιεί για τον κίνδυνο δημιουργίας ενός συστήματος που εξοικονομεί περιορισμένους πόρους, αλλά με «βαριά ανθρώπινη επίπτωση».

Οι ασθενείς που κινδυνεύουν να μείνουν εκτός

Η Ε.Σ.Α.Ε. καταγράφει δέκα χαρακτηριστικές κατηγορίες ασθενών που ενδέχεται να αποκλειστούν από την πρόσβαση σε θεραπείες:

  • Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για επιβίωση
  • Ασθενείς με θεραπείες εγκεκριμένες από τον FDA αλλά όχι ακόμη από τον EMA
  • Ασθενείς που λαμβάνουν φάρμακα μέσω compassionate use ή early access (παρηγορητική χρήση και νωρίτερη πρόσβαση πριν την έγκριση)
  • Πληθυσμοί με πολύ σπάνιες ή τοπικές γενετικές μεταλλάξεις
  • Ασθενείς που εξαρτώνται από μικρές βιοτεχνολογικές εταιρείες χωρίς ευρεία παρουσία
  • Θεραπείες για υποπληθυσμούς σπανίων νοσημάτων
  • Ασθενείς σε πρώιμη πρόσβαση χωρίς εναλλακτικές επιλογές
  • Περιπτώσεις off-label χρήσης, ιδιαίτερα στην παιδιατρική ογκολογία δηλαδή φάρμακα που δεν έχει εγκριθεί καποια επιπλέον έδειξη αλλά ήδη κυκλοφορούν

Σε όλες αυτές τις περιπτώσεις, το κριτήριο «5 από 11» δεν αντανακλά την πραγματική πρόσβαση σε άλλες χώρες, καθώς πολλές θεραπείες διατίθενται μέσω εναλλακτικών μηχανισμών και όχι μέσω τυπικής αποζημίωσης.

Η ιδιαιτερότητα των σπανίων νοσημάτων

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος τονίζει ότι τα σπάνια νοσήματα δεν μπορούν να αντιμετωπίζονται με τα ίδια κριτήρια που ισχύουν για μαζικές ασθένειες.

Οι βασικές ιδιαιτερότητες περιλαμβάνουν:

  • μικρό αριθμό ασθενών
  • περιορισμένα κλινικά δεδομένα
  • ανισότητες στην πρόσβαση μεταξύ χωρών
  • εξάρτηση από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αναγνωρίζει ήδη την ανάγκη για τέτοιους μηχανισμούς, όπως το compassionate use, ακριβώς για να καλυφθεί το θεραπευτικό κενό.

Κριτική στο βασικό κριτήριο του νόμου

Κεντρικό σημείο διαφωνίας αποτελεί το κριτήριο αποζημίωσης σε άλλα κράτη.

Σύμφωνα με την Ε.Σ.Α.Ε.:

  • δεν λαμβάνει υπόψη διοικητικές καθυστερήσεις άλλων χωρών
  • αγνοεί εμπορικές στρατηγικές εταιρειών
  • δεν σχετίζεται απαραίτητα με την κλινική αξία του φαρμάκου

Επιπλέον, επισημαίνεται ότι τα ορφανά φάρμακα αποτελούν «όλως ειδική κατηγορία», κάτι που έχει αναγνωριστεί και σε νομολογιακό επίπεδο.

Το ζήτημα της καθυστέρησης

Ιδιαίτερη ανησυχία προκαλεί και η πρόβλεψη «σιωπηρής απόρριψης» αιτημάτων σε περίπτωση καθυστέρησης. Για τους ασθενείς με προοδευτικές ή απειλητικές για τη ζωή νόσους, αυτό μεταφράζεται σε απώλεια κρίσιμου χρόνου Όπως επισημαίνεται χαρακτηριστικά, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητική συνέπεια – μπορεί να οδηγήσει σε:

  • μη αναστρέψιμη επιδείνωση
  • σοβαρή αναπηρία
  • ή απώλεια ζωής

Περιορισμένο δημοσιονομικό όφελος

Ένα ακόμη βασικό επιχείρημα αφορά την πραγματική επίπτωση στη δαπάνη. Σύμφωνα με ευρωπαϊκά δεδομένα, τα ορφανά φάρμακα αντιστοιχούν σε μόλις 3,5%–4,6% της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης ενώ ακόμη και σε υψηλές εκτιμήσεις, δεν ξεπερνούν το 6,6% Η Ε.Σ.Α.Ε. υποστηρίζει ότι ο αποκλεισμός αυτών των θεραπειών δεν αποτελεί ουσιαστικό εργαλείο εξοικονόμησης, αλλά μεταφέρει δυσανάλογο βάρος στους πιο ευάλωτους ασθενείς.

Οι προτάσεις των ασθενών

Η οργάνωση καταθέτει σειρά προτάσεων, με βασικές κατευθύνσεις:

  • Εξαίρεση των σπανίων και υπερ-σπανίων νοσημάτων από το αυστηρό κριτήριο
  • Δημιουργία fast-track διαδικασίας με απάντηση σε 10 ημέρες
  • Δυνατότητα προσωρινής έγκρισης σε επείγουσες περιπτώσεις
  • Διασφάλιση συνέχισης θεραπείας χωρίς διακοπές
  • Αναγνώριση δεδομένων πραγματικού κόσμου και διεθνών πηγών
  • Ρητή πρόβλεψη για off-label χρήση όπου δεν υπάρχουν εναλλακτικές
  • Το ευρύτερο θεσμικό ζήτημα