Ενα πειραματικό βλαστοκυτταρικό εμφύτευμα δοκιμάζουν σε ασθενείς με Πάρκινσον ερευνητές του Ιατρικού Κέντρου Keck Medicine του Πανεπιστημίου της Νότιας Καλιφόρνιας (USC). Το κυτταρικό εμφύτευμα στοχεύει στην αποκατάσταση της ικανότητας του εγκεφάλου να παράγει ντοπαμίνη, τον νευροδιαβιβαστή η απώλεια του οποίου οδηγεί σε νόσο του Πάρκινσον.

Κλινική δοκιμή πρώιμης φάσης

Η κλινική δοκιμή πρώιμης φάσης που έχει ήδη ξεκινήσει αφορά σε καλλιέργεια κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη στο εργαστήριο και στη συνέχεια σε εισαγωγή τους απευθείας σε μια περιοχή του εγκεφάλου η οποία αποτελεί «κλειδί» για την κινητικότητα. Με την παρέμβαση αυτή οι ερευνητές ελπίζουν ότι θα επιτύχουν επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου και βελτίωση της κινητικής λειτουργίας των ασθενών.

Αναμένεται «έκρηξη» των περιπτώσεων Πάρκινσον

Η νόσος του Πάρκινσον πλήττει περί τα 12 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως – αριθμός που αναμένεται να εκτοξευθεί στα 25 εκατομμύρια ως το 2050 εξαιτίας της γήρανσης του παγκόσμιου πληθυσμού. Παρότι σήμερα υπάρχουν θεραπείες που μετριάζουν τα συμπτώματα, δεν υφίσταται οριστική θεραπεία της νευρολογικής νόσου ούτε κάποια θεραπεία η οποία να μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξή της.

Πτώση των επιπέδων ντοπαμίνης στον εγκέφαλο

Κύριο χαρακτηριστικό της νόσου είναι η πτώση των επιπέδων ντοπαμίνης στον εγκέφαλο – ο συγκεκριμένος νευροδιαβιβαστής παίζει καθοριστικό ρόλο στην κίνηση, στη μνήμη, στη διάθεση και σε άλλες ζωτικής σημασίας λειτουργίες. Καθώς σταδιακά χάνονται τα κύτταρα του εγκεφάλου που παράγουν ντοπαμίνη, ο εγκέφαλος παλεύει να ελέγξει την κίνηση του σώματος, γεγονός που οδηγεί σε συμπτώματα όπως οι τρόμοι, η ακαμψία και η βραδυκινησία.

Η υπόσχεση της κλινικής δοκιμής REPLACE

Τώρα οι ερευνητές του Keck Medicine εξετάζουν αν η νέα στρατηγική της εμφύτευσης κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη απευθείας στον εγκέφαλο των ασθενών μπορεί να έχει απτά αποτελέσματα σε ό,τι αφορά την κινητικότητά τους. «Αν ο εγκέφαλος μπορέσει ξανά να παράγει φυσιολογικά επίπεδα ντοπαμίνης, πιθανώς η Πάρκινσον θα επιβραδυνθεί και η κινητική λειτουργία θα αποκατασταθεί» ανέφερε ο Μπράιαν Λι,νευροχειρουργός στο Keck Medicine και κύριος ερευνητής της κλινικής μελέτης που ονομάζεται REPLACE.

Με βάση τα κύτταρα iPS

Βάση της θεραπείας που εφαρμόζεται στο πλαίσιο της κλινικής δοκιμής είναι τα επαγόμενα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα (iPS) – πρόκειται για κύτταρα με τις τεράστιες «εύπλαστες» ιδιότητες των βλαστικών τα οποία παράγονται στο εργαστήριο από ενήλικα κύτταρα όπως του δέρματος ή του αίματος. Τα ενήλικα κύτταρα αναπρογραμματίζονται στο εργαστήριο ώστε να αποκτήσουν πολυδύναμες ιδιότητες που τους επιτρέπουν να διαφοροποιηθούν σε πολλούς και διαφορετικούς κυτταρικούς τύπους.

«Πιστεύουμε ότι τα κύτταρα iPS μπορούν να διαφοροποιηθούν σε κύτταρα του εγκεφάλου που παράγουν ντοπαμίνη και να αποκαταστήσουν την παραγωγή ντοπαμίνης στον εγκέφαλο» σημείωσε ο Ζίνος Μέισον, νευρολόγος στο Keck Medicine με εξειδίκευση στην νόσο του Πάρκινσον, ο οποίος είναι συνεπικεφαλής της κλινικής δοκιμής.

Η διαδικασία εισαγωγής των κυττάρων στον εγκέφαλο

Πώς όμως διεξάγεται η διαδικασία της εισαγωγής των κυττάρων στον εγκέφαλο; Οι ειδικοί ανοίγουν μια μικρή οπή στο κρανίο και με χρήση μαγνητικής τομογραφίας, η οποία λειτουργεί ως «πυξίδα», εισάγουν τα βλαστικά κύτταρα στα βασικά γάγγλια, περιοχή του εγκεφάλου που είναι ζωτικής σημασίας για τον έλεγχο της κίνησης.

Μακροπρόθεσμη παρακολούθηση

Μετά την επέμβαση οι ασθενείς παρακολουθούνται στενά επί 12-15 μήνες. Οι γιατροί εξετάζουν πιθανές αλλαγές στα συμπτώματα της νόσου και κοιτούν για παρενέργειες όπως η δυσκινησία ή οι λοιμώξεις. Η μακροπρόθεσμη παρακολούθηση αναμένεται να διαρκέσει επί πέντε έτη. «Απώτερος στόχος μας είναι να αναπτυχθεί μια τεχνική που θα αποκαταστήσει την κινητική λειτουργία των ασθενών και θα τους προσφέρει μια καλύτερη ποιότητα ζωής» είπε ο δρ Λι.

Συμμετοχή 12 ασθενών

Σημειώνεται ότι το Keck Medicine είναι ένα από τα τρία αμερικανικά κέντρα που παίρνουν μέρος στην κλινική δοκιμή στην οποία συμμετέχουν 12 ασθενείς με Πάρκινσον μέτριου ως σοβαρού βαθμού. Η βλαστοκυτταρική θεραπεία με την κωδική ονομασία RNDP-001 παράγεται από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Kenai Therapeutics. Η κλινική δοκιμή φάσης Ι που βρίσκεται σε εξέλιξη έχει λάβει χαρακτηρισμό ταχείας διαδικασίας από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) -πρόκειται για έναν χαρακτηρισμό που έχει ως στόχο την επιτάχυνση της ανάπτυξης και του ελέγχου θεραπειών που έρχονται να καλύψουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.