Στην εξασφάλιση ενός σημαντικού όπλου για τη διαχείριση μιας κρίσιμης ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης στον τομέα της καρδιολογίας προχώρησε πριν από μερικές μέρες η φαρμακοβιομηχανία Bayer κυκλοφορώντας μια νέα θεραπεία για τη σχετιζόμενη με την τρανσθυτερίνη αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM).
Η συγκεκριμένη νόσος η οποία θεωρείται μεν σπάνια αλλά μπορεί και να αφορά στο 13-15% των ατόμων που εμφανίζουν καρδιακή ανεπάρκεια, είναι μια προοδευτική και θανατηφόρος ασθένεια, που χαρακτηρίζεται από την εναπόθεση μη φυσιολογικής πρωτεΐνης στον καρδιακό μυ. Εμφανίζεται όταν μια τετραμερής πρωτεΐνη που ονομάζεται τρανσθυρετίνη (TTR) γίνεται ασταθής, λόγω είτε κληρονομικής μετάλλαξης στο γονίδιο TTR, είτε λόγω γήρανσης.
Η τρανσθυρετίνη τότε διασπάται σε μονομερή, τα οποία αναδιπλώνονται λανθασμένα, συναθροίζονται και σχηματίζουν ινίδια αμυλοειδούς, που εναποτίθενται στον καρδιακό μυ, οδηγώντας τελικά σε καρδιακή ανεπάρκεια.
To tovima.gr είχε την ευκαιρία να συνομιλήσει με τον Frank Schoening Experience Senior Vice President, Global Head Cardiomyopathy – Product Team Lead της Bayer στο πλαίσιο Pharma Media Day που πραγματοποιήθηκε πριν μερικές μέρες στην έδρα της εταιρείας στο Βερολίνο. Η συζήτηση μας μάλιστα έγινε την ημέρα ορόσημο για τους ασθενείς με τη συγκεκριμένη πάθηση καθώς ήταν η ημέρα της πρώτης συνταγογράφησης της θεραπείας σε ασθενή στην Ευρώπη και συγκεκριμένα στην Κολονία.
Όπως μας ανέφερε ο κ. Schoening «τα ποσοστά διάγνωσης της νόσους μας κάνουν να πιστεύουμε ότι μπορεί να υπάρχουν ακόμη περισσότεροι ασθενείς που πάσχουν από αυτή την πάθηση, δηλαδή υποδιαγιγνώσκεται, όμως ακόμη και σε αυτή την περίπτωση θεωρείται ένα σπάνιο νόσημα.
Υπάρχει μεγάλη διαφορά μεταξύ των χωρών όσον αφορά στα ποσοστά διάγνωσης. Υπάρχουν ορισμένες χώρες όπως η Γαλλία, το Βέλγιο, η Ιαπωνία όπου τα ποσοστά διάγνωσης είναι στην πραγματικότητα αρκετά προχωρημένα σε σύγκριση με άλλες χώρες όπου τα ποσοστά εξακολουθούν να είναι μάλλον χαμηλά. Εκτιμούμε ότι το ποσοστό διάγνωση κυμαίνεται μεταξύ 10% το χαμηλότερο και 30%.
Αυτό συμβαίνει επειδή τα συμπτώματα συγχέονται με τα γενικά συμπτώματα καρδιακής ανεπάρκειας και χρειάζεται εμπειρία και καλή εκπαίδευση για να μπορέσει κανείς να διακρίνει πραγματικά εκείνα που καταμαρτυρούν τη νόσο και να βρει αυτούς τους ασθενείς.
Τα πραγματικά καλά νέα είναι ότι τώρα, με τις διαθέσιμες θεραπείες, αυτοί οι ασθενείς μπορούν να βοηθηθούν καθώς πριν από τέσσερα ή πέντε χρόνια, πριν από την ύπαρξη οποιασδήποτε θεραπείας. μια διάγνωση ισοδυναμούσε σχεδόν με θανατική καταδίκη καθώς το περιθώριο ήταν 2,5-3,5 χρόνια ζωής. Πλέον μπορούμε να μιλάμε για μια θεραπεύσιμη κατάσταση».
Αξίζει να σημειωθεί ότι Τα συμπτώματα της νόσου μπορεί να περιλαμβάνουν:
- Ανεξήγητη απώλεια βάρους
- Ακανόνιστος καρδιακός παλμός
- Γαστρεντερικά προβλήματα
- Πόνος ή μούδιασμα στη μέση ή τα πόδια
- Δυσκολία στην αναπνοή
- Διαγνωσμένο σύνδρομο καρπιαίου σωλήνα
Σχετικά με την καινοτομία και το μηχανισμό δράση τους φαρμάκου ο κ. Schoening μας εξηγεί ότι «Η νόσος διακρίνεται από κληρονομική γενετική προδιάθεση και αρχίζει να εμφανίζεται στην ηλικία γύρω στα 60 με 70. Οφείλεται στην πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη η οποία όταν αποσταθεροποιείται, διαλύεται σε μονομερή, και αυτά τα μονομερή δημιουργούν εναποθέσεις αμυλοειδούς, οι οποίες είναι τοξικές. Αν συσσωρευτούν στην καρδιά, προκαλούν καρδιακή ανεπάρκεια.
Ήδη διαθέτουμε μηχανισμούς που μπορούν να σταθεροποιήσουν αυτό το τετραμερές, αυτή την πρωτεΐνη, μια σημαντική ανακάλυψη διότι διατηρούν τη φυσική λειτουργία της πρωτεΐνης. Η πρωτεΐνη συνεχίζει να υπάρχει στα φυσιολογικά υγιή επίπεδά της και μειώνετε η ποσότητα της ασταθούς πρωτεΐνης σταθεροποιώντας την.
Τώρα, η θεραπεία που είναι ήδη διαθέσιμη αποτελεί ένα μερικό σταθεροποιητή στο 50% – 70%, πράγμα που σημαίνει ότι εξακολουθεί να υπάρχει σε ποσοστό 30% – 50% ασταθής πρωτεΐνη που θα μπορούσε να προκαλέσει μονομερή και στη συνέχεια να δημιουργήσει εναποθέσεις αμυλοειδούς. Το νέο φάρμακο είναι ένας σταθεροποιητής που έχει σχεδιαστεί για να μιμείται μια φυσική προστατευτική παραλλαγή παρέχοντας πλήρη σταθεροποίηση. Αυτή είναι η διαφορά και η καινοτομία.
Μειώνει την ποσότητα των περαιτέρω εναποθέσεων αμυλοειδούς και αυτό είναι που επιβραδύνει και ενδεχομένως σταματά τη νόσο. Μάλιστα στη μελέτη μας, είδαμε ακόμη και κάποιες περιπτώσεις αντιστροφής της νόσου με βελτιώσεις, κάτι που είναι λογικό, διότι αν σταματήσει η περαιτέρω εναπόθεση αμυλοειδούς, το ανοσοποιητικό σύστημα μπορεί στην πραγματικότητα να αρχίσει να εργάζεται για την απομάκρυνση των παλαιών εναποθέσεων και την εκκαθάρισή του καρδιακού μυ».
Ο κ. Schoening αναφέρει ότι «η φιλοδοξία μας είναι να καταστήσουμε διαθέσιμο το φάρμακο το συντομότερο δυνατό σε κάθε ασθενή στην Ευρώπη. Έτσι, έχουμε δικαιώματα αδειοδότησης σε όλη την Ευρώπη από τον συνεργάτη μας, την Bridge Bio. Αναμένουμε ότι μέσα στους επόμενους έξι μήνες θα κυκλοφορήσει και σε άλλες χώρες και όσον αφορά στην περίπτωση της Ελλάδας, αναμένουμε ότι όλες οι διαπραγματεύσεις για την πρόσβαση θα προχωρήσουν μέχρι το δεύτερο τρίμηνο του επόμενου έτους. Προσπαθούμε να επιταχύνουμε τη διαδικασία όπου μπορούμε, ειδικά σε μια τέτοια ασθένεια όπου η πρόσθετη νέα θεραπεία είναι τόσο σημαντική και αναγκαία και μπορεί να σώσει περαιτέρω ζωές».
Οι προτεραιότητες της Bayer
Κατά τη διάρκεια της καθιερωμένης ετήσιας εκδήλωσης, «Pharma Media Day», η Bayer παρουσίασε τις εξελίξεις του ομίλου σε επίπεδο Έρευνας και Ανάπτυξης του Τομέα Φαρμάκων και την κυκλοφορία νέων προϊόντων που απαντούν σε ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες.
«Το 2025 είναι μια χρονιά ορόσημο για τον Τομέα Pharmaceuticals της Bayer και ξεπερνάμε όλες τις προκλήσεις για να ενισχύσουμε το πρόγραμμα ‘Ερευνας & Ανάπτυξης» δήλωσε ο Stefan Oelrich, Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Bayer AG και Πρόεδρος του Τομέα Pharmaceuticals της Bayer. «Η στρατηγική ανάπτυξής μας βρίσκεται στη σωστή κατεύθυνση και προσφέρει σημαντική αξία. Φέτος, φέρνουμε στην αγορά μια σειρά από πρωτοποριακά προϊόντα υψηλής δυναμικής».
Μέσω αξιολόγησης και ιεράρχησης προτεραιοτήτων, η Bayer προωθεί βασικά προγράμματα με σημαντικές δυνατότητες. Εστιάζοντας σε τομείς με τις μεγαλύτερες ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και δυνατότητες υψηλότερης αξίας, η εταιρεία έχει βελτιώσει σημαντικά την ποιότητα του προγράμματος Ε&Α. Φέτος, η εταιρεία σχεδιάζει να προσφέρει μια σειρά από νέες θεραπευτικές επιλογές:
- Επέκταση του χαρτοφυλακίου της καρδιολογίας με μια νέα θεραπεία για την σχετιζόμενη με την τρανσθυτερίνη αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM) στην Ευρώπη.
- Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια και κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας 40% ή μεγαλύτερο, μια ευρέως διαδεδομένη μορφή καρδιακής ανεπάρκειας, έως το τέλος του 2025.
- Καινοτόμος θεραπεία χωρίς ορμόνες για την ανακούφιση από μέτρια έως σοβαρά αγγειοκινητικά συμπτώματα σε εμμηνοπαυσιακές γυναίκες.
- Νέα θεραπευτική επιλογή για άνδρες με μεταστατικό ορμονοευαίσθητο καρκίνο του προστάτη, χτίζοντας περαιτέρω την ηγετική θέση της Bayer σε αυτόν τον τομέα.
