Η υπόσχεση για στοχευμένη και αποτελεσματική κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία υλοποιείται

Οι νέες εξελίξεις στην κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία δίνουν ελπίδα σε ασθενείς με ανίατες παθήσεις καθώς μας προσφέρουν τη δυνατότητα να επαναπροσδιορίσουμε την ιατρική πρακτική και να διαχειριστούμε με ακόμα μεγαλύτερες πιθανότητες επιτυχίας χρόνιες και σοβαρές νόσους με σημαντικό φορτίο για τους πάσχοντες, τις οικογένειές τους και τα δημόσια συστήματα Υγείας.

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες δεν αντιμετωπίζουν απλά τα συμπτώματα της νόσου. Εχουν σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλουν την πορεία της ή να αντιστρέφουν την εξέλιξή της, επεμβαίνοντας στην υποκείμενη αιτία της. Συνήθως πρόκειται για θεραπείες που χορηγούνται εφάπαξ στον ασθενή, σε αντίθεση με πολλά από τα συμβατικά φάρμακα που πρέπει να λαμβάνονται σε συνεχή βάση για εβδομάδες, μήνες ή ακόμα και εφ’ όρου ζωής.

Με την κυτταρική θεραπεία τα κύτταρα καλλιεργούνται ή τροποποιούνται εκτός του σώματος πριν από την εγχυσή τους στον ασθενή, όπου θα γίνουν ένα «ζωντανό φάρμακο». Με τη γονιδιακή θεραπεία τα γονίδια αντικαθίστανται, αδρανοποιούνται ή εισάγονται στα κύτταρα – εκτός ή εντός του σώματος – για τη θεραπεία της νόσου. Σε ορισμένες περιπτώσεις συνδυάζονται οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες για την επίτευξη του επιθυμητού θεραπευτικού αποτελέσματος.

Η κυτταρική και η γονιδιακή
θεραπεία στο σήμερα

Οι προσπάθειες που γίνονται για την ενσωμάτωση των νέων κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών στη φαρέτρα της σύγχρονης ιατρικής για την καταπολέμηση των ανίατων παθήσεων έρχονται να συμπληρώσουν την ανακάλυψη συμβατικών φαρμάκων και τα προγράμματα ανάπτυξης. Η έρευνα και ανάπτυξη θεραπειών με μικρά μόρια και βιολογικά μόρια συνεχίζεται. Ακόμα και όταν καταστεί σαφές ότι τα συγκεκριμένα εργαλεία δεν είναι αποτελεσματικά, η προσπάθεια δεν εγκαταλείπεται. Αντίθετα, αναζητούνται νέοι τρόποι αντιμετώπισης των ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης της διερεύνησης των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών.

Ενώ η ιατρική πρακτική εξελίσσεται, τα τρέχοντα συστήματα Υγείας εστιάζουν τις προσπάθειες τους στην αντιμετώπιση χρόνιων παθήσεων συμβατικά, όπου η θεραπεία και οι αγωγές χορηγούνται σε τακτική βάση, μερικές φορές ακόμα και για πολλά χρόνια. Δεν έχουν σχεδιαστεί για την παροχή θεραπειών που παρέχουν ισόβιο όφελος έπειτα από εφάπαξ έγχυση, όπως είναι οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, οι οποίες περιλαμβάνουν πλήθος πρωτοφανών σύνθετων καταστάσεων σε επίπεδο διάγνωσης, θεραπείας και φροντίδας.

Η Novartis εξετάζει κάθε δυνατή πιθανότητα αξιοποίησης αναδυόμενων εργαλείων στις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, ώστε να παρέχει νέες δυνατότητες σε ασθενείς με εξουθενωτικές νόσους, όπως ορισμένοι τύποι κακοηθειών, αλλά και σπάνιες γενετικές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένων και οφθαλμικών παθήσεων. Η εταιρεία προχώρησε σε μία από τις μεγαλύτερες επενδύσεις στην κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία στη βιομηχανία και εξελίσσει περαιτέρω τη δυναμική των πρόσφατων εγκρίσεων από τις αρχές Υγείας, με δεκάδες έργα κλινικής ανάπτυξης και επιπρόσθετης έρευνας.

Ο κ. Γρηγόρης Ρομπόπουλος
είναι Επιστημονικός
Διευθυντής, Επικεφαλής Ιατρικού Τμήματος Novartis Ελλάς.