Γονιδιακή θεραπεία ενάντια στην καρδιακή ανεπάρκεια

Ξεκινούν στη Βρετανία κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους γονιδιακής θεραπείας για την αντιμετώπιση της καρδιακής ανεπάρκειας. Πρόκειται για δύο κλινικές δοκιμές οι οποίες ελπίζεται ότι θα ανοίξουν τον δρόμο της αποτελεσματικότερης αντιμετώπισης της καρδιακής ανεπάρκειας που ταλαιπωρεί εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως.

Ξεκινούν στη Βρετανία κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας σε ανθρώπους για την αντιμετώπιση της καρδιακής ανεπάρκειας. Πρόκειται για δύο κλινικές δοκιμές οι οποίες ελπίζεται ότι θα ανοίξουν τον δρόμο προς την αποτελεσματικότερη αντιμετώπιση της καρδιακής ανεπάρκειας που ταλαιπωρεί εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως.

Στο πλαίσιο των δοκιμών θα χρησιμοποιηθεί ένας αβλαβής ιός – ένας αδενοϊός – ο οποίος θα μεταφέρει στην καρδιά των ασθενών το αντίγραφο γονιδίου που έχει φανεί ότι κωδικοποιεί για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης η οποία παίζει σημαντικό ρόλο στο πόσο καλά συστέλλεται και διαστέλλεται ο καρδιακός μυς. Πρόκειται για το γονίδιο SERCA2a η αξία του οποίου ενάντια στην καρδιακή ανεπάρκεια αποδείχθηκε μετά από 20 χρόνια έρευνας στο Imperial College και στο Νοσοκομείο Royal Brompton. Οι ερευνητές ελπίζουν ότι τα γονίδια που θα εισαχθούν στον οργανισμό των ασθενών θα παραμένουν ενεργά για αρκετούς μήνες ή και χρόνια βοηθώντας στην αποκατάσταση της καρδιακής λειτουργίας.

Οι δύο δοκιμές

Η πρώτη κλινική δοκιμή θα διεξαχθεί στο Νοσοκομείο Royal Brompton στο Λονδίνο καθώς και στο Εθνικό Νοσοκομείο Golden Jubilee στη Γλασκώβη. Συνολικά στη δοκιμή αυτή θα συμμετέχουν 200 άτομα από διαφορετικά κέντρα ανά τον κόσμο. Οι ειδικοί θα εγχύσουν τον ιό που θα μεταφέρει το γονίδιο SERCA2a στον οργανισμό των εθελοντών μέσω ενός καθετήρα που θα εισάγεται από φλέβα στο πόδι και θα φτάνει ως την καρδιά.

Η δεύτερη δοκιμή που θα λάβει χώρα στα νοσοκομεία Harefield και Papworth θα αφορά αποκλειστικά τη Βρετανία και θα περιλαμβάνει 24 ασθενείς με χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια οι οποίοι φέρουν ήδη «τεχνητή καρδιά» – πρόκειται για μια συσκευή υποβοήθησης της αριστερής κοιλίας της καρδιάς που βοηθά στην άντληση του αίματος και στη μεταφορά του σε ολόκληρο το σώμα.

Διαθέσιμη σε αρκετά χρόνια

Οι επιστήμονες που βρίσκονται πίσω από τις δοκιμές σημειώνουν ότι θα παρέλθουν αρκετά χρόνια προτού η τεχνική καταστεί ευρέως διαθέσιμη. Προσθέτουν ότι δεν θέλουν να δημιουργήσουν φρούδες ελπίδες καθώς πολλές προσπάθειες που έχουν γίνει μέχρι σήμερα για την εφαρμογή γονιδιακής θεραπείας ενάντια σε πολλές και διαφορετικές ασθένειες δεν στέφθηκαν με επιτυχία. Σε κάθε περίπτωση εκτιμούν ότι η μέθοδος θα μπορούσε να βελτιώσει την ποιότητα ζωής, τουλάχιστον κάποιων ασθενών, οι οποίοι σήμερα εμφανίζουν σοβαρά προβλήματα εξαιτίας της καρδιακής ανεπάρκειας όπως δύσπνοια και έντονη κόπωση που μάλιστα επιδεινώνονται ραγδαία – το ένα τρίτο των πασχόντων πεθαίνει μέσα σε ένα έτος από τη διάγνωση.

«Μόλις ξεκινήσει η καρδιακή ανεπάρκεια εξελίσσεται ταχέως και δημιουργείται ένας φαύλος κύκλος κατά τον οποίον η ικανότητα άντλησης του αίματος συνεχώς μειώνεται αφού το κάθε καρδιακό κύτταρο δεν μπορεί να αντεπεξέλθει στην αυξανόμενη ζήτηση» εξήγησε ο Αλεξάντερ Λίον, καρδιολόγος από το νοσοκομείο Royal Brompton. «Σκοπός μας είναι να στοχεύσουμε και να αναστρέψουμε κάποιες από τις σημαντικές μοριακές αλλαγές που υφίσταται η καρδιά εξαιτίας της ανεπάρκειας».

Ο ερευνητής τόνισε ότι έχουν ήδη διεξαχθεί επί μακρόν τεστ ασφαλείας του ιού – «οχήματος» του γονιδίου στο πλαίσιο δοκιμών γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με άλλα προβλήματα, και έχει αποδειχθεί ήδη η ασφάλειά του.

Εικοσι χρόνια έρευνας

Από την πλευρά του ο καθηγητής Σίαν Χάρντινγκ από το Ιmperial College του Λονδίνου ανέφερε ότι μακρόχρονες έρευνες σχετικά με το γονίδιο SERCA2a έχουν δείξει ότι μπορεί να εισαχθεί με ασφάλεια στα κύτταρα του καρδιακού μυός αυξάνοντας την έκταση αλλά και την ταχύτητα των συσπάσεών του. «Χρειάστηκε πολλή δουλειά και 20 χρόνια έρευνας ώστε να εντοπίσουμε το σωστό γονίδιο που θα είναι αποτελεσματικό. Είμαστε όμως ενθουσιασμένοι που φθάσαμε να συνεργαζόμαστε αυτή τη στιγμή με τους καρδιολόγους για τη διεξαγωγή κλινικών δοκιμών με βάση αυτό το γονίδιο, οι οποίες μπορούν να βοηθήσουν τους ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια».

Science
ΒΗΜΑτοδότης
Σίβυλλα
Helios Kiosk