Ενας ιάπωνας ασθενής με μια άκρως σοβαρή οφθαλμική πάθηση που οδηγεί σε τύφλωση θα γίνει σύντομα ο πρώτος άνθρωπος στον κόσμο ο οποίος θα λάβει πειραματική θεραπεία κυττάρων iPS (πρόκειται για κύτταρα με τις πολυδύναμες ιδιότητες των εμβρυϊκών βλαστικών τα οποία προκύπτουν από τροποποίηση ενηλίκων κυττάρων). Αρμόδια επιτροπή του υπουργείου Υγείας της Ιαπωνίας έκανε αποδεκτά τα τεστ ασφαλείας της ερευνητικής ομάδας του Κέντρου RIKEN για την Αναπτυξιακή Βιολογία στο Κόμπε η οποία θα διεξαγάγει τη δοκιμή και έδωσε το πράσινο φως για την έναρξή της.

Κύτταρα «κομμένα και ραμμένα» στα μέτρα των ασθενών

Η Μασάγιο Τακαχάσι, οφθαλμολόγος στο RIKEN, θα είναι η επικεφαλής της δοκιμής που θα αφορά θεραπεία της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, της κύριας αιτίας τύφλωσης ηλικιωμένων ατόμων. Τα κύτταρα iPS σε αντίθεση με τα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα, προέρχονται από ενήλικα κύτταρα, και έτσι μπορούν να είναι «κομμένα και ραμμένα» στα μέτρα του κάθε ασθενούς. Εχουν την ικανότητα να μετατρέπονται σε οποιοδήποτε κυτταρικό τύπο και εκτιμάται ότι μπορούν να προσφέρουν θεραπεία πλήθους νόσων. Η κλινική δοκιμή που ξεκινά τώρα για την ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας είναι η πρώτη ευκαιρία ώστε να ελεγχθεί η κλινική αξία αυτών των κυττάρων.

Στην ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας δημιουργούνται επιπλέον αιμοφόρα αγγεία στο μάτι, με αποτέλεσμα να αποσταθεροποιείται ένα υποστηρικτικό στρώμα του αμφιβληστροειδούς που ονομάζεται μελάγχρουν επιθήλιο. Αυτό οδηγεί στην απώλεια των φωτοϋποδοχέων που είναι αγκιστρωμένοι στο επιθήλιο, και τελικώς πολύ συχνά σε τύφλωση.

Η δρ Τακαχάσι και οι συνεργάτες της έλαβαν κύτταρα του δέρματος από ασθενείς με ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και τα μετέτρεψαν σε iPS. Στη συνέχεια ώθησαν τα κύτταρα στο να μετατραπούν σε κύτταρα του μελάγχρου επιθηλίου και τα καλλιέργησαν με τη μορφή λεπτών στρωμάτων που μπορούν να μεταμοσχευθούν στον κατεστραμμένο αμφιβληστροειδή.

Επιτυχημένα πειράματα σε πιθήκους

Πειράματα σε πιθήκους έδειξαν ότι τα iPS που προέρχονται από κύτταρα του ίδιου του λήπτη δεν προκαλούν ανοσολογική απόκριση η οποία μπορεί να οδηγήσει σε απόρριψή τους. Σημειώνεται ότι έχουν κατά καιρούς εκφραστεί φόβοι σχετικά με πρόκληση όγκων από τα iPS, ωστόσο, σύμφωνα με τα πειράματα της ιαπωνικής ομάδας, κάτι τέτοιο δεν φαίνεται να είναι πιθανό ούτε στα ποντίκια ούτε στους πιθήκους.

Μάλιστα η ερευνητική ομάδα, προκειμένου να καταλαγιάσει οποιουσδήποτε φόβους ογκογένεσης από τη χρήση των iPS διεξήγαγε επιπρόσθετα τεστ γενετικής σταθερότητας. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν από τη δρα Τακαχάσι μπροστά σε μια 19μελή επιτροπή του ιαπωνικού υπουργείου Υγείας που ασχολείται με την ασφάλεια της κλινικής χρήσης βλαστοκυττάρων. Η ερευνήτρια είχε στο πλευρό της τον Σίνγια Γιαμανάκα, τον βιολόγο που πρώτος δημιούργησε στο εργαστήριο iPS και ο οποίος τιμήθηκε για το επίτευγμά του με το Νομπέλ Ιατρικής του 2012. Ο δρ Γιαμανάκα είναι αυτή τη στιγμή επικεφαλής του Κέντρου για την Ερευνα και τις Εφαρμογές στα iPS του Κιότο. Μετά την παρουσίαση των στοιχείων η επιτροπή κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η τεχνική είναι ασφαλής για χρήση στον άνθρωπο.

Μεταμόσχευση μέσα στις επόμενες ημέρες

Ετσι τα iPS που δημιούργησαν οι ερευνητές στο εργαστήριο θα εμφυτευθούν μέσα στις επόμενες ημέρες στον ασθενή – κανένας δεν γνωρίζει πότε ακριβώς αλλά τα ιαπωνικά ΜΜΕ κάνουν λόγο για επέμβαση που θα λάβει χώρα εντός του Σεπτεμβρίου. Οι επιστήμονες σχεδιάζουν να παρακολουθήσουν τον ασθενή επί ένα έτος μετά τη μεταμόσχευση. Συνολικά στη δοκιμή θα λάβουν μέρος έξι εθελοντές.

Εκτός από τους ειδικούς και τους ασθενείς, με αγωνία θα αναμένει τα αποτελέσματα και το ίδιο το RIKEN προκειμένου να επανακτήσει έστω και ένα μέρος της χαμένης αίγλης του. Και αυτό διότι τους τελευταίους μήνες βρίσκεται στο «μάτι του κυκλώνα» μετά την ιστορία με τα εύκολα βλαστοκύτταρα STAP τα οποία έλαβαν μεγάλη δημοσιότητα αλλά τελικώς οι δημοσιεύσεις που τα αφορούσαν αποσύρθηκαν λόγω λαθών. Ενας ερευνητής της ομάδας που τα δημιούργησε αυτοκτόνησε και όλοι οι επιστήμονες που συμμετείχαν έγιναν αντικείμενο άκρως αρνητικών σχολίων. Μετά την «πατάτα STAP» το Κέντρο κινδυνεύει να αναγκαστεί να απολύσει το 50% του προσωπικού του. Ετσι μια επιτυχία που πιθανώς θα του προσφέρουν τα iPS είναι παραπάνω από ευπρόσδεκτη.